儿童肿瘤的新希望:副作用小于化疗的新型药物

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BALI @ 2024.01.20 , 07:01

儿童肿瘤的新希望:副作用小于化疗的新型药物

一种全新的儿童癌症治疗方法正在改变游戏规则,它具有更少的副作用和更高的疗效。
11岁的亚瑟是第一批尝试这种新型药物治疗的儿童之一。他在伦敦大奥蒙德街医院接受治疗,用于治疗他的血癌。
他的家人称这种疗法为“小阳光”。因为这种疗法在不使亚瑟感到太虚弱的情况下,起到了治疗效果。并且,这种疗法可以随身携带,而不仅仅局限于在医院内使用。因此,他可以更多的时间与家人待在一起,享受更多他喜欢的事情。
他随身携带一个“blina背包”,里面装着这种药物。
对于亚瑟来说,当化疗未能清除他所有的癌细胞,并导致他非常虚弱后,blinatumomab(blina)是他的唯一选择。
Blina已经获得许可,用于治疗成人肿瘤患者——专家们希望证明它也能安全地帮助儿童。英国约有20个中心正在将其用于治疗患有B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)的儿童。
这种药物是一种免疫疗法,可寻找肿瘤细胞,以便人体的免疫系统能够识别并摧毁它们。这种“致命攻击”是精确定位的——与化疗不同,健康细胞不受影响。
Blina装在一个液体袋中,通过一根细塑料管输送到患者手臂上的静脉内,并持续数月。一个电池供电的泵控制着药物流入血流的速度——一个药袋可以使用多天。所有装备都可以装在一个比A4教科书还小的背包里,因此完全便携。
这对亚瑟来说意味着,在治疗期间,他可以做其他事情——比如在他家附近的公园里荡秋千。而且,与他之前进行的化疗不同,化疗已经停止起效,而且让他太虚弱而无法享受他的生活。
“持续的挑战”
与其他接受blina治疗的患者一样,亚瑟在输液开始前接受了药物治疗,以减少严重反应或副作用的可能性。
起初,他出现了几次发烧,需要住院检查。但不久后,他就可以回家了。
这个背包一直陪伴着亚瑟,包括在床上——即使泵会发出噪音,他也能睡得很好。
亚瑟的母亲桑德琳说,化疗对亚瑟来说很痛苦,改用blina是一种解脱。她说:“这完全超出了他的控制能力——我们不断面临挑战,因为他的身体正在受到药物的打击。”
“我们通过让他感觉更糟来治愈他——这是一个很难理解的事情。”
“一大步”
亚瑟每四天就要回医院一次,这样医生才能给他补充blina治疗药剂,但其余时间他可以在家管理治疗。
2023年4月底,亚瑟接受了最后一次手术,从手臂上取下了输液管。
“他喜欢自己能够控制并负责任——他接受了这一切,”桑德琳说。“这是迈出了一大步——他自@了。”
医生表示,blina可以取代大部分化疗——可能高达80%。
在英国,每年约有450名儿童被诊断出患有亚瑟的这种类型的肿瘤。首席研究员兼顾问儿科血液学医生阿杰·沃拉教授说:“化疗药物是一种毒药,可以杀死白血病细胞,但也杀死和破坏正常细胞——这就是化疗药物产生副作用的原因。”
“Blinatumomab是一种更温和、更友好的治疗方法。”
另一种靶向性免疫疗法药物,嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T),也最近上市。但它比blina更昂贵,而且患者自己的细胞必须被取出,然后在实验室中改造,然后再作为药物输回体内,这需要时间。
在接受所有治疗后,亚瑟的肿瘤已经消失了。
桑德琳说:“新年的时候,我们得知blina治疗起效了,没有残留的肿瘤——这真是太棒了,所以我们庆祝了两次。”
本文译自 BBC,@ BALI 翻译。

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